你能想象吗？曾经被判 “死刑” 的罕见病患者，竟因基因编辑疗法重燃生机！
2025 年《新英格兰医学杂志》报道，针对罕见的 CPS1 缺陷症，研究团队 6 个月定制出 CRISPR 基因编辑疗法，成功改善 9.5 个月大患儿的关键指标。基因编辑公司 Intellia 的 NTLA - 2002 疗法，让遗传性血管性水肿患者肿胀发作减少 98% 。
传统手段对疑难杂症往往无力回天，基因编辑却能直击根源。像 CRISPR/CasRx 系统，在亨廷顿舞蹈症大动物模型治疗中取得重要进展，为复杂遗传病治疗开辟新途径。
诺贝尔奖得主 Jennifer Doudna 称赞基因编辑是 “医学史里程碑” 。中国科研团队研发的针对朊病毒病的反义寡核苷酸（ION-717）进入临床试验，被《自然》评价为 “打开了神经退行性疾病治疗新维度”。
科研人员不断优化技术，如碱基编辑技术直接修复 DNA 单碱基错误；开发高效递送系统，让编辑工具精准抵达目标细胞。并且，通过构建疾病模型，加速疗法的研发与验证。
基因编辑疗法发展迅猛，你觉得它多久能广泛应用于疑难杂症治疗？快在评论区分享你的看法！
